Najdroższy lek na świecie trafi do 100 pacjentów. Budzi wiele kontrowersji
Parę miesięcy temu o nowym leku na rdzeniowy zanik mięśni zrobiło się głośno. "Zolgensma", zawierający wirusy z rodziny scAAV9, to jeden z najdroższych leków na świecie. Koncern Novartis zdecydował się zafundować go części pacjentów. Istnieje jednak wiele kontrowersji zarówno wokół losowania pacjentów, którzy mają wziąć udział w bezpłatnym programie, jak i również podstaw naukowych stosowania leku.
"Zolgensma" to nazwa handlowa odnosząca się do terapii genowej do stosowania w rdzeniowym zaniku mięśni. Lek jest szczególnie przydatny do leczenia nowo diagnozowanych niemowląt – na etapie, kiedy utrata neuronów postępuje najszybciej. Metoda ta pomyślnie przeszła badania kliniczne i została zatwierdzona jako lek, jak dotąd jednak wyłącznie w USA.
Cena rynkowa leku jest astronomiczna
Jedna dawka to koszt około 9 mln złotych. Odkąd lek wszedł na rynek, rozpoczęły się liczne zbiórki prowadzone drogą internetową. Pomoc ze strony darczyńców ma być szansą na pomoc dzieciom, które nie załapią się na bezpłatne udostępnienie leku.
Koncern Novartis postanowił wylosować setkę dzieci spośród chorych na SMA z całego świata i zapewnić bezpłatne leczenie. Ta decyzja okazała się szokująca i kontrowersyjna. Zaprotestowali zarówno lekarze, jak i organizacje zrzeszające rodziców małych pacjentów.
Polskie instytucje mają jednak wiele wątpliwości co do podstaw naukowych leku. Podkreślają także zalety leczenia polskimi metodami, którymi każdy pacjent objęty jest darmowo. Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wydały oświadczenie w tej sprawie. Pragną zdementować plotki i przekłamania dotyczące leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce.
Szczególne obawy wynikają z nierzetelnego przekazu medialnego dotyczącego możliwości leczenia SMA w Polsce. W przekazie tym bezzasadnie kwestionuje się skuteczność stosowanych w Polsce leków, a także promuje właściwości terapii genowej niemające pokrycia w wiedzy naukowej - czytamy na stronie stowarzyszenia.
SMA to wynik wady genetycznej. Polega na stopniowym zaniku mięśni szkieletowych. Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak u ponad 90 proc. przypadków objawy pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Dlatego bardzo ważna jest wczesna diagnoza oraz rozpoczęcie leczenia i rehabilitacji.
Zobacz także: Choroby, które najczęściej atakują w żłobku i przedszkolu
**Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez [ dziejesie.wp.pl ](
